Con il termine “target-therapy” (terapia a bersaglio molecolare) si fa riferimento ad una classe di farmaci oncologici caratterizzati da elevata specificità ovvero dalla capacità di agire selettivamente sulle cellule tumorali, risparmiando quanto più possibile le cellule sane e riducendo così gli effetti indesiderati.
Questi farmaci agiscono riconoscendo e inibendo un bersaglio molecolare (in genere un recettore presente sulla superficie cellulare o nel citoplasma) espresso dalle cellule tumorali e fondamentale per la loro crescita e sopravvivenza.
Negli ultimi anni, numerosi farmaci di questa categoria sono stati sviluppati e progressivamente introdotti nella pratica clinica per il trattamento di vari tipi di tumori.
Recentemente l’ AIFA ha approvato Erdafitinib (nome commerciale “Balversa”), una terapia mirata orale che agisce come inibitore di FGFR3 (recettore del fattore di crescita dei fibroblasti di tipo 3). E’ indicato per il trattamento di pazienti affetti da carcinoma uroteliale avanzato non resecabile o metastatico con alterazioni genetiche specifiche di FGFR3, già trattati con chemioterapia ed immunoterapia. Queste alterazioni genetiche provocano una crescita incontrollata delle cellule tumorali; Erdafitinib contrasta questa attività bloccando il recettore alterato, rallentando la progressione del tumore.
Lo “studio THOR” ha dimostrato che Erdafitinib migliora significativamente la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il tasso di risposta obiettiva (ORR) rispetto alla chemioterapia (docetaxel o vinflunina) in pazienti pretrattati con mutazione di FGFR3.
Pertanto, il test per la ricerca della mutazione di FGFR è fondamentale per una gestione personalizzata della malattia, poiché permette di individuare i pazienti che possono trarre beneficio da questa terapiua mirata.
La dose iniziale raccomandata di Balversa è 8 mg per via orale una volta al giorno , con possibilità di incremento a 9mg dopo 21 giorni in assenza di eventi avversi rilevanti.
Gli effetti collaterali più comuni sono: iponatriemia, iperfosfatemia , stomatite , disgeusia, disturbi oculari, astenia e diarrea; generalmente di grado lieve e ben gestibili.
Con l’ introduzione di Erdafitinib si aggiunge un’ importante arma terapeutica nella lotta contro i tumori dell’apparato genito-urinario, sottolineando ancora una volta l’importanza della ricerca clinica orientata verso la medicina di precisione, per offrire a ogni paziente il trattamento più adeguato ed efficace.
a cura di Lorenzo Della Seta
